보소리타이드,
소아 연골무형성증에서 52주 연간 성장속도 증가 정말 도움이 될까?
보여주는 것C 50점이다. 121명 이중눈가림 위약대조시험에서 52주 연간 성장속도의 기저 대비 변화는 보소리타이드가 위약보다 1.57 cm/년 컸다(95% CI 1.22~1.93; P<0.0001). 차이는 통계 관례상 큰 편이지만, 1차종점은 최종 성인키·기능·합병증이 아니라 1년 성장속도였고 단일 BioMarin 자금 시험이다.
말하는 것1년 성장속도 차이를 최종 성인키, 이동·자기관리 기능, 척수관 협착이나 수면무호흡 개선으로 바꾸어 말할 수 없다. 원문도 최종 성인키와 장기 위해는 알 수 없다고 밝혔다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- 등록번호는 NCT03197766이며 EudraCT 2015-003836-11에도 등록됐다.
- 119명에게 투약됐고 모두 하나 이상의 이상사건을 보고했다.
- 치료 관련 중대 이상사건과 사망은 보고되지 않았다.
연구들이 실제로 보여주는 것
24개 기관에서 5세 이상 18세 미만 소아 121명을 보소리타이드 60명과 위약 61명으로 배정했다. 음성·웹 응답 시스템으로 무작위배정했고 참가자·연구자·후원자는 배정을 몰랐다. 1차 보정 군간 차이는 1.57 cm/년(95% CI 1.22~1.93)이었다. 검증된 임상 기준이 없어 통계 관례로 크기를 분류했다. CI에서 SE=(1.93−1.22)/(2×1.96)=0.181, SD=0.181/√(1/60+1/61)=1.00, d≈1.58이었다. 원표의 변화 표준편차 1.71과 1.74로 교차계산하면 d≈0.91이었다. 보정모형과 원자료의 차이로 값은 달랐지만 둘 다 Cohen 0.5를 넘었다. 총 200명 미만이라는 한계 하나를 반영했다. 자금은 BioMarin Pharmaceutical이었다.
왜 C(50점)로 분류했나
큰 52주 성장속도 차이가 있었지만 장기 임상결과를 대신하는 측정치, 단일 제조사 시험, 200명 미만 표본으로 C 50점이다.
반대 견해도 기록합니다. 52주 이후 최종키·기능·합병증과 장기 안전성은 이 시험의 결론이 아니다.
재판정 기록. 교차검증 반영 — Lancet 원문과 NCT03197766에서 보정 1차결과, 무작위·맹검, 분석수, BioMarin 자금, 원표 표준편차와 장기 미측정을 대조
| 종점 | S | 대리지표 — 검사치·영상 등 |
| 재현 | R1 | 단일 확증시험 |
| 독립성 | I0 | 근거가 제조사 연구뿐 |
| 효과 크기 | E+ | 임상유의 기준 충족 |
채점표가 도출한 등급과 판정이 같습니다 (C).
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 52주 연간 성장속도 증가 | C | 보정 차이는 1.57 cm/년이었다. |
| 최종 성인키·기능·합병증 개선 | ? | 52주 시험이 측정하지 않았다. |
교차 검증 — 코덱스·클로드
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Savarirayan R 등. 2020 3상시험 | 24기관 이중눈가림 위약대조 3상 무작위시험 | 121명 무작위(보소리타이드 60, 위약 61); 119명 투약 | BioMarin Pharmaceutical | 52주 연간 성장속도의 기저 대비 변화 | 보정 군간 차 1.57 cm/년(95% CI 1.22~1.93; P<0.0001); 치료 관련 중대 이상사건·사망 없음 | 단일 제조사 시험·중간 측정치 |
영수증 — 참고 문헌 1건
인용 1건은 2026-08-18 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-08-18 · 정정 이력: (없음)
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[참값] 보소리타이드 × 소아 연골무형성증 성장속도 — 근거등급 C·50점. 인용 1건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/joint-bone/vosoritide-pediatric-achondroplasia-annualized-growth-velocity/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
이 문서가 하는 일과 하지 않는 일
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