주 1회 소마파시탄,
소아 성장호르몬결핍의 52주 연간 성장속도에서 매일 성장호르몬에 비열등 정말 도움이 될까?
보여주는 것C 50점이다. REAL4의 52주 추정 연간 성장속도는 주 1회 소마파시탄 11.2 cm/년, 매일 성장호르몬 11.7 cm/년이었고 치료차는 -0.5 cm/년(95% CI -1.1~0.2)이었다. 신뢰구간 하한 -1.1 cm/년이 사전 비열등 한계 -1.8 cm/년보다 높아 비열등했다. 그러나 최종 성인키가 진짜 임상종점이고 1년 성장속도는 이를 예측하는 대리지표라 상한은 C다.
말하는 것'주 1회 소마파시탄이 1년 성장속도에서 매일 성장호르몬에 비열등했다'고 표현할 수 있다. '최종 성인키가 같다', '더 키가 크게 자란다', '안전성이 완전히 같다'는 주장은 이 52주 시험만으로 확정할 수 없다.
제품을 고를 때 알아두면 좋은 사실
- Novo Nordisk가 시험을 후원하고 설계와 수행을 감독했으며 분석·해석에도 관여했다.
- 저자 Michael Højby Rasmussen, Richard J. Kildemoes, Rasmus B. Bang은 Novo Nordisk 직원이자 주주라고 공개했다.
- 한국이 참여국에 포함된 20개국 시험이므로 국내 연구현장 경험은 있으나, 이 사실만으로 현재 국내 허가·급여·유통 범위를 단정할 수는 없다.
연구들이 실제로 보여주는 것
REAL4는 한국을 포함한 20개국 86개 기관에서 치료 경험이 없는 사춘기 전 소아 200명을 주 1회 소마파시탄 0.16 mg/kg 또는 매일 Norditropin 0.034 mg/kg에 2:1 배정했다. 1차종점은 52주 annualized height velocity였다. 원문은 "Noninferiority was confirmed (noninferiority threshold: -1.8 cm/y)"라고 보고했다. 결과는 11.2 대 11.7 cm/년, 차이 -0.5 cm/년(95% CI -1.1~0.2)으로 비열등성을 확인했으나 우월성을 입증한 시험은 아니다.
왜 C(50점)로 분류했나
무작위 활성대조시험이 사전 -1.8 cm/년 비열등 문턱을 충족했고 객관적 키 측정자는 눈가림됐다. 그러나 1차종점이 최종 성인키가 아닌 1년 성장속도 대리지표이고, Novo Nordisk가 전 과정에 관여한 단일 비열등성 시험이어서 C 50점이다.
반대 견해도 기록합니다. 통제시험에서 복약순응도는 높았다. 주사 횟수 감소가 실제 진료의 장기 순응도와 최종키를 개선하는지는 이 52주 결과와 별도로 확인해야 한다.
재판정 기록. 원문·공시·등록 대조 — 52주 연간 성장속도의 회사주도 활성대조 비열등성 무작위시험
| 종점 | S | 대리지표 — 검사치·영상 등 |
| 재현 | R1 | 단일 확증시험 |
| 독립성 | I0 | 근거가 제조사 연구뿐 |
| 효과 크기 | E+ | 임상유의 기준 충족 |
채점표가 도출한 등급과 판정이 같습니다 (C).
효능별 세부 등급
이 성분은 여러 효능을 함께 주장합니다. 종합 등급 하나로 뭉뚱그리면 강한 효능과 약한 효능이 섞이므로, 효능별로 나눠 표기합니다. 종합 등급은 가장 강한 반증 또는 핵심 주장을 반영합니다.
| 효능(하위 주장) | 등급 | 근거 요지 |
|---|---|---|
| 52주 연간 성장속도의 비열등성 | C | 95% CI 하한 -1.1 cm/년이 사전 -1.8 문턱보다 높았다. |
| 최종 성인키의 동등성 | ? | 52주 성장속도는 최종 성인키의 대리지표다. |
교차 검증 — 코덱스·클로드
증거 표
| 연구 | 설계 | 표본 | 자금 | 종점 | 결과 | 가중치 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Miller 등. REAL4 | 다국가 공개 활성대조 비열등성 3상 무작위시험; 키 측정자 눈가림 | 200명 무작위·투여 | Novo Nordisk 후원·설계·운영·분석; 회사 직원 저자 포함 | 52주 연간 성장속도(cm/년) | 11.2 대 11.7 cm/년, 치료차 -0.5 cm/년(95% CI -1.1~0.2); 비열등 한계 -1.8 cm/년 | 무작위 비열등성 시험; 대리지표·회사주도 제한 |
영수증 — 참고 문헌 1건
인용 1건은 2026-08-18 기준 원문 페이지에서 실존을 확인했습니다.
검토·승인: 참값 편집부 · 승인일: 2026-08-18 · 정정 이력: (없음)
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[참값] 주 1회 소마파시탄은 소아 성장호르몬결핍 성장속도에서 이득 — 근거등급 C·50점. 인용 1건 실존 확인. 출처: https://chamgap.com/verdicts/general/weekly-somapacitan-children-growth-hormone-deficiency-real4/ · CC BY 4.0CC BY 4.0 — 출처 표기 시 자유 사용, 등급·수치 왜곡 시 사용 불가.
이 문서가 하는 일과 하지 않는 일
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